Espanya suma quatre IPT centrats en dos tipus de càncer, una malaltia genètica rara i MPOC
L'Aemps publica els informes de quatre fàrmacs destinats a una varietat de tractaments
I a més: L'equip IPT liderarà la primera Oficina d'Avaluació de Medicaments
Espanya suma nous Informes de Posicionament Terapèutic (IPT). L'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (Aemps) ha publicat quatre documents sobre diferents medicaments centrats en dos tipus de càncer, una malaltia genètica rara i la MPOC. Aquestes són les principals patologies que centren els tractaments als quals es fa referència en els textos, i que protagonitzen la remesa de novembre del Ministeri de Sanitat. Tot això tot just unes setmanes després que l'organisme sanitari tragués a la llum els últims informes.
El llistat de l'Agència ja és públic. Amb aquesta remesa, l'organisme dirigit per María Jesús Lamas (que s'ha postulat com a candidata a liderar l'Agència Europea del Medicament), torna a sumar nous informes per avaluar i guiar el finançament de determinats medicaments. I aquesta vegada els noms que figuren són Akeega (niraparib/abiraterona), Hetronifly (serplulimab), Kygevvi (doxecitina/doxribtimina) i Nucala (mepolizumab).
El càncer de pròstata 'entra' als IPT de Sanitat
El llistat de l'Aemps comença amb Akeega (niraparib/abiraterona). Segons descriu l'organisme, es tracta d'una teràpia oral que s'utilitza juntament amb prednisona i teràpia hormonal clàssica (privació d'andrògens) en homes amb càncer de pròstata metastàtic que encara responen a la baixada de testosterona. El seu ús està específicament indicat per a aquells pacients que presenten alteracions en els gens BRCA1 o BRCA2, una condició genètica present en prop del 12 per cent d'aquests casos i que sol traduir-se en un tumor de creixement més ràpid, menor resposta als fàrmacs habituals i pitjor pronòstic a llarg termini.
Els resultats clínics mostren que el tractament frena de manera molt significativa l'avanç del càncer i retarda l'aparició de dolor o nous símptomes provocats pel tumor en comparació amb la teràpia estàndard. No obstant això, l'informe destaca que l'addició de niraparib afegeix una càrrega notable d'efectes adversos, sobretot baixades greus de glòbuls vermells (anèmia) i de plaquetes, la qual cosa exigeix vigilar de prop les anàlisis de sang per ajustar les dosis si resulta necessari. A més, encara no s'ha pogut confirmar estadísticament que aconsegueixi perllongar la vida dels pacients enfront del tractament de control.
L'Aemps situa aquest medicament com una opció terapèutica molt rellevant en ser la primera alternativa dirigida a la biologia concreta dels pacients amb mutacions BRCA1/2. Tanmateix, l'Agència apunta que "a causa de l'absència de comparacions directes i indirectes, niraparib/abiraterona es considera una opció de tractament per a aquells pacients amb CPHSm amb mutació en BRCA". Per tant, s'haurà de "considerar les característiques pròpies de cada pacient, el perfil de seguretat i tolerabilitat de cada opció de tractament, la biologia del tumor, així com les diferències en règims posològics, interaccions farmacològiques, possibles dificultats d'adherència i l'estratègia global de tractament, incloent-hi les opcions terapèutiques per a la situació de CPRC i diferents escenaris possibles".
Una nova immunoteràpia en càncer de pulmó avançat
Un altre dels IPT està protagonitzat per Hetronifly (serplulimab), que és una immunoteràpia indicada en primera línia per a pacients adults amb càncer de pulmó no microcític (CPNM) de tipus no escatós. Com explica l'Aemps, s'administra per via intravenosa juntament amb quimioteràpia (carboplatí i pemetrexed) en persones els tumors de les quals no presenten mutacions tractables com EGFR, ALK o ROS1. Així mateix, l'organisme apunta que el seu ús està autoritzat tant en casos de malaltia localment avançada que no poden operar-se ni rebre radioteràpia, com en pacients que debuten amb metàstasi a distància.
En els assaigs clínics avaluats, l'addició de serplulimab a la quimioteràpia va demostrar duplicar el temps que els malalts viuen sense que el tumor progressi (11 mesos enfront de gairebé 6 mesos) i va millorar la supervivència global dels pacients en més de sis mesos (arribant a una mitjana de gairebé 27 mesos).
Malgrat aquestes dades positives, Sanitat conclou que el fàrmac s'ha de considerar com una opció addicional més. "En absència de comparacions directes o indirectes adequades, no es pot establir una preferència de serplulimab enfront d'aquestes opcions, per la qual cosa l'elecció s'haurà d'individualitzar segons l'expressió de PD-L1, les característiques clíniques del pacient, el perfil de seguretat i les particularitats dels diferents esquemes terapèutics", estableix.
La primera teràpia per a una malaltia mitocondrial d'origen infantil
El llistat de l'Agència continua amb Kygevvi (doxecitina i doxribtimina), que s'utilitza en pacients pediàtrics i adults amb deficiència de timidina quinasa 2 (TK2d), una malaltia genètica rara que sol manifestar-se abans dels 12 anys. Aquesta patologia, com recorda l'organisme, provoca un fallada en l'energia cel·lular que destrueix de forma progressiva la força muscular, derivant en la pèrdua de la capacitat de caminar, problemes per empassar i insuficiència respiratòria severa que sovint requereix respirador artificial permanent o sondes per alimentar-se.
Quant a l'experiència clínica, l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris ressalta que el benefici no té precedents. En concret, l'IPT mostra que més del 83 per cent dels pacients tractats van aconseguir recuperar o mantenir fites motores essencials (com subjectar el cap, asseure's o tornar a caminar). A més, la supervivència va millorar de forma dràstica enfront de les dades històriques de nens no tractats, on la mort prematura per fallada respiratòria era el desenllaç habitual.
"És l'única teràpia dirigida a tractar TK2d en pacients pediàtrics i adults amb inici dels símptomes abans dels 12 anys, els resultats dels estudis van mostrar una millora clínica rellevant tant en supervivència com en recuperació de fites motores per la qual cosa es considera l'única opció terapèutica per a aquest tipus de pacients", resumeix l'Aemps.
Nucala: ampliació d'ús en MPOC greu no controlada
La remesa d'IPT la completa Nucala (mepolizumab). Conegut tradicionalment pel seu ús en l'asma greu, s'incorpora ara com a tractament injectable de manteniment per a adults amb malaltia pulmonar obstructiva crònica (MPOC) mal controlada. El seu ús està dirigit a pacients que, tot i inhalar al màxim la medicació habitual (l'anomenada triple teràpia), continuen patint crisis respiratòries freqüents i presenten un recompte elevat d'eosinòfils a la sang.
El fàrmac s'administra mitjançant una injecció subcutània cada quatre setmanes, tal com assenyala l'Aemps. El document incideix que en els assaigs clínics de fase III, mepolizumab va demostrar reduir en un 21 per cent la taxa anual d'aguditzacions moderades o greus enfront de placebo, aconseguint espaiar en el temps les recaigudes que solen obligar a receptar corticoides sistèmics o acudir a urgències. Quant a la seguretat, el perfil del biològic va ser molt favorable i similar al placebo, sense registrar-se alertes de toxicitat inesperades a llarg termini.
En les seves conclusions, Sanitat assenyala que el fàrmac aporta una alternativa complementària en un grup concret de pacients de difícil control, però recalca importants limitacions clíniques. "L'absència de benefici demostrat en els resultats reportats pels pacients, en particular la manca de diferències clínicament rellevants en el CAT i el SGRQ, i l'absència d'efecte sobre la funció pulmonar (FEV) constitueixen incerteses clíniques que s'han de tenir en compte en la valoració del valor terapèutic del medicament", apuntala.
