La FDA aprova un medicament que obre la porta a tractar el càncer de recte sense cirurgia ni radioteràpia
L'autorització de dostarlimab obre una nova via per a determinats pacients que podrien evitar tractaments més agressius
I a més: Estats Units nomena els seus nous caps de medicaments i vacunes
L'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha aprovat de manera accelerada dostarlimab (Jemperli), de GSK, com a primera immunoteràpia autoritzada per a adults amb càncer de recte localment avançat en estadi II o III que presenten deficiència en la reparació d'errors de l'ADN (dMMR) o inestabilitat de microsatèl·lits alta (MSI-H). La decisió, anunciada el 19 d'octubre, permet utilitzar el fàrmac en monoteràpia abans que aquests pacients rebin altres tractaments.
Segons la FDA, aquesta indicació podria canviar l'abordatge de determinats tumors en oferir una alternativa que permeti evitar intervencions habituals com la quimioteràpia, la radioteràpia i la cirurgia. Aquests tractaments poden provocar seqüeles intestinals, urinàries i sexuals, a més d'afectar la fertilitat. En alguns casos, la intervenció quirúrgica pot requerir una colostomia permanent.
L'autorització, però, està restringida a pacients que compleixin els criteris moleculars establerts i els tumors dels quals s'identifiquin mitjançant una prova autoritzada per l'organisme nord-americà. La FDA estima que aproximadament el 3 per cent dels càncers de recte localment avançats presenta aquestes característiques.
Una resposta sense necessitat d'altres tractaments
La decisió reguladora es basa principalment en els resultats provisionals de l'assaig de fase II AZUR-1, que va avaluar dostarlimab en 154 pacients amb càncer de recte localment avançat dMMR/MSI-H que no havien rebut tractament previ.
Els participants van rebre 500 mil·ligrams del fàrmac per via intravenosa cada tres setmanes, durant un màxim de nou cicles. D'acord amb les dades publicades per la FDA, 110 pacients, el 71 per cent del total, van ser tractats únicament amb dostarlimab, no van necessitar cap tractament addicional i no van presentar progressió de la malaltia durant el seguiment disponible.
En l'anàlisi realitzada per un comitè independent, el 47 per cent dels pacients avaluables va mantenir una resposta clínica completa durant almenys 12 mesos. A més, la taxa de resposta objectiva va arribar al 79 per cent. Després d'una mediana de seguiment de 26,3 mesos, no s'havien registrat progressions entre els pacients que havien assolit una resposta completa sostinguda, una resposta completa encara sense 12 mesos de seguiment o una resposta gairebé completa.
La FDA també va tenir en compte un estudi previ, dirigit per investigadors i realitzat en 50 pacients. En aquest assaig, la taxa de resposta clínica completa sostinguda durant 12 mesos va ser del 93 per cent i la taxa de resposta objectiva va arribar al 100 per cent. Cap dels participants va rebre quimioradioteràpia ni cirurgia per tractar el càncer de recte durant l'abordatge estudiat.
Una aprovació que exigeix més seguiment
Malgrat els resultats, l'autorització accelerada no suposa que l'eficàcia a llarg termini estigui definitivament confirmada segons informa el mateix organisme. La FDA exigeix que continuï el seguiment de l'assaig AZUR-1 per determinar la durada de les respostes, la preservació de l'òrgan, les recaigudes i la supervivència.
El tractament tampoc està exempt de riscos. Entre els advertiments figuren les reaccions adverses immunomediades, que poden afectar òrgans i teixits sans, així com les reaccions relacionades amb la infusió i la toxicitat embriofetal. La decisió s'ha concedit quatre mesos abans de la data prevista per completar la revisió i les avaluacions de les autoritats reguladores de Canadà, Israel, Suïssa i Regne Unit continuen obertes.
Cal recordar que aquesta autorització es circumscriu als Estats Units. Per tant, no implica per si mateixa que dostarlimab disposi d'aquesta mateixa indicació aprovada o finançada a Espanya.
