Càncer, diabetis i malalties rares centren la nova remesa d'IPT de Sanitat a l'octubre
L'Aemps publica quatre informes després d'una aturada després de l'estiu
I a més: L''equip IPT' liderarà la primera Oficina d'Avaluació de Medicaments
El Ministeri de Sanitat suma quatre nous Informes de Posicionament Terapèutic (IPT). Després de les últimes publicacions de juliol i agost, l'Agència de Medicaments i Productes Sanitaris (Aemps) havia fet una petita aturada en l'emissió dels documents. La remesa d'octubre, que ja és oficial, està centrada en teràpies dirigides al tractament d'una malaltia rara, dos tipus de càncer i la diabetis tipus 1.
Aquestes són les patologies que comprenen el llistat de l'Agència liderada per María Jesús Lamas. De fet, la directora general de l'organisme sanitari és un dels personatges que ha estat novetat en les últimes setmanes, ja que ha presentat la seva candidatura per capitanejar l'Agència Europea del Medicament (EMA, per les seves sigles en anglès).
Una malaltia rara, entre els IPT de Sanitat
A l'espera de conèixer la decisió final d'aquesta línia de successió, l'Aemps continua amb l'emissió dels seus Informes de Posicionament Terapèutic. Així, un dels documents se centra en una malaltia rara. Es tracta de Ezmekly (mirdametinib), per al tractament de neurofibromes plexiformes (NP) simptomàtics i inoperables en pacients pediàtrics a partir dels 2 anys d'edat i adults amb neurofibromatosi tipus 1 (NF1).
Sanitat desglossa alguns dels principals detalls que envolten aquesta patologia. Per començar, i com queda plasmat a l'IPT, incideix en què "la neurofibromatosi de tipus 1 (NF1) és una alteració genètica rara, clínicament heterogènia i de caràcter autosòmic dominant, caracteritzada per manifestacions cutànies, neurològiques, psiquiàtriques, oftalmològiques, esquelètiques i neoplàsiques progressives". Així mateix, està causada per variants genètiques patogèniques en el gen supressor tumoral NF1.
Una altra de les xifres que subratlla el document elaborat per l'Aemps és la prevalença de NF1 en població pediàtrica i adulta. Segons les dades aportades en el text, s'estima una forquilla entre 20-24 per 100.000 persones, "mentre que les estimacions centrades únicament en població pediàtrica o adolescents es troben entre 18-34 per 100.000 persones". En aquesta línia, l'Agència afegeix que "aproximadament la meitat dels casos de NF1 són d'origen familiar, amb una penetrància del 100 %, i la resta són resultat de variants patogèniques de novo".
L'Agència Espanyola de Medicaments Sanitaris inclou les seves conclusions. Tal com assenyala, "mirdametinib ha rebut autorització per al tractament de neurofibromes plexiformes (NP) simptomàtics i inoperables en pacients pediàtrics a partir dels 2 anys d'edat i adults amb neurofibromatosi tipus 1 (NF1)". En concret, fa referència a les dades d'eficàcia i de seguretat, que es basen en els resultats de l'assaig clínic ReNeu.
Si bé l'organisme apunta que "la fase opcional de seguiment a llarg termini d'aquest estudi encara es troba en curs", ja apunta que "els resultats d'eficàcia mostren una TRO del 51,8 per cent en la cohort pediàtrica i del 41,4 per cent en la cohort de pacients adults, sent totes elles RP confirmades". A més, després de nou mesos de seguiment addicional, "la TRO en la cohort pediàtrica va ser del 55,4 per cent i del 46,6 per cent en la cohort d'adults".
"Les dades de seguretat a llarg termini de mirdametinib són limitades, per la qual cosa, amb l'objectiu de confirmar el perfil de seguretat de mirdametinib després del seu ús a llarg termini, es recolliran dades de seguretat addicionals en un estudi observacional de seguretat postautorització", afegeix l'Aemps.
Diabetis tipus 1
La diabetis tipus 1 és una altra de les patologies protagonistes d'aquesta remesa d'IPT. En aquest sentit, un dels informes fa referència a Teizeild (teplizumab), indicat per retardar l'estadi 3 d'aquesta malaltia en pacients adults i pediàtrics a partir de 8 anys d'edat que es trobin en estadi 2 de la malaltia.
Segons recorda Sanitat, "la diabetis mellitus tipus 1 és una malaltia autoimmune crònica que provoca la destrucció de les cèl·lules pancreàtiques productores d'insulina". Així mateix, ressalta que "les persones amb DM1 en estadi 2 presenten un risc del 75 per cent de progressar a estadi 3 en 5 anys i un risc al llarg de la vida proper al 100 %".
Quant a les conclusions d'eficàcia, l'Agència apunta que "després d'una mediana de seguiment de 51 mesos a l'estudi pivotal TN-10, el tractament amb teplizumab va resultar en un retard estadísticament significatiu en el desenvolupament de DM1 en estadi 3 que es tradueix en una diferència aproximada de 25 mesos". En aquest sentit, l'Aemps concreta que "la mediana de temps fins al desenvolupament de DM1 va ser de 24,9 mesos en el grup placebo i de 49,5 mesos en el grup de teplizumab".
No obstant això, l'organisme matisa que, tot i que "teplizumab constitueix el primer i únic tractament farmacològic autoritzat per retardar l'inici de la DM1 clínica", persisteixen incerteses sobre la durada individual de l'efecte i la seva seguretat a llarg termini, per la qual cosa el seu ús anirà acompanyat d'activitats addicionals de farmacovigilància i un registre global de pacients.
Càncer de tiroide
Un altre dels informes emesos pel Ministeri de Sanitat aborda l'ús de la combinació de Tafinlar (dabrafenib) i Mekinist (trametinib) per al tractament de pacients adults amb càncer diferenciat de tiroide (CDT) localment avançat o metastàtic amb mutació BRAF V600E, refractari o no elegible a iode radioactiu, que ha progressat després d'una teràpia sistèmica prèvia.
L'Informe de Posicionament Terapèutic contextualitza la patologia recordant que el CDT "és el tipus més freqüent de càncer de tiroide, ja que suposa més del 90 per cent dels casos".
Les conclusions de Sanitat són directes. "La combinació de dabrafenib i trametinib va produir, enfront de placebo, una prolongació clínicament rellevant de la supervivència lliure de progressió (mediana de 12,8 enfront de 3,7 mesos) i una taxa de resposta global elevada (57,4 per cent enfront de 3,8 per cent)" en l'assaig pivotal de fase III. Amb això, l'Agència finalitza fent èmfasi que es tracta de la "primera opció autoritzada a la Unió Europea dirigida específicament a la via BRAF/MEK en pacients amb mutació BRAF V600E per a aquesta indicació", tot i que subratlla que és imprescindible confirmar prèviament la presència de la mutació mitjançant una prova diagnòstica validada.
El carcinoma de cèl·lules de Merkel
El quart dels documents es refereix a Zynyz (retifanlimab) en monoteràpia per al tractament de primera línia de pacients adults amb carcinoma de cèl·lules de Merkel (CCM) metastàtic o localment avançat recurrent no susceptible de cirurgia curativa o radioteràpia.
El document desglossa les característiques d'aquesta patologia, definint-la com "una neoplàsia cutània primària rara, de diferenciació neuroendocrina, caracteritzada per un comportament clínic agressiu, elevada tendència a la recurrència i propensió precoç a la disseminació ganglionar i metastàtica". Així mateix, l'Aemps recorda que representa "menys de l'1 per cent de les neoplàsies cutànies malignes" i que afecta principalment persones d'edat avançada en àrees exposades a radiació ultraviolada.
En les conclusions sobre la seva avaluació clínica, l'Aemps detalla que, en l'estudi pivotal POD1UM-201, "retifanlimab va mostrar una taxa de resposta objectiva del 54,5 % (IC 95 %: 44,2-64,4), amb un 17,8 % de respostes completes i un 36,6 per cent de respostes parcials". A més, remarca que "la mediana de supervivència lliure de progressió va ser de 16,0 mesos". Amb tot això, l'Aemps considera que el fàrmac "constitueix una opció terapèutica activa dins de la immunoteràpia anti-PD-1/PD-L1 en la indicació autoritzada" i ressalta que "la seva pauta d'administració cada 4 setmanes pot representar un avantatge pràctic d'administració" enfront d'altres opcions.
