Italfarmaco i JCR Pharmaceuticals signen un acord per comercialitzar una teràpia per al síndrome de Hunter als Estats Units, Europa i Llatinoamèrica
Les companyies segellen un pacte per distribuir el fàrmac que està aprovat al Japó des de 2021
Italfarmaco i JCR Pharmaceuticals han anunciat un acord de llicència exclusiva per desenvolupar i comercialitzar una nova teràpia en investigació als Estats Units, Europa i Llatinoamèrica (els “territoris llicenciats”), subjecte a l'aprovació reguladora. Es tracta d’un tractament de reemplaçament enzimàtic capaç de travessar la barrera hematoencefàlica (BHE), actualment en avaluació en fase III com a tractament per al síndrome de Hunter (també conegut com a mucopolisacaridosi tipus II o MPS II). Aprovat i comercialitzat al Japó des de 2021 com a Izcargo, JCR i Italfarmaco aspiren a obtenir l'aprovació reguladora per part de l'Agència reguladora de medicaments i aliments dels Estats Units (FDA, per les seves sigles en anglès), l'Agència Europea de Medicaments (EMA), l'Agència Reguladora de Medicaments i Productes Sanitaris del Regne Unit (MHRA) i l'Agència Nacional de Vigilància Sanitària del Brasil (Anvisa).
La comercialització del fàrmac
Després de les corresponents aprovacions reguladores de la FDA, l'EMA, la MHRA i ANVISA, Italfarmaco s'encarregarà de la comercialització i distribució del producte als territoris pels quals disposa dels drets de llicència, mentre que JCR conservarà la responsabilitat de la fabricació de JR-141 un cop obtingudes les autoritzacions de comercialització. JCR rebrà un pagament inicial, pagaments vinculats a fites i royalties, a més dels ingressos associats al subministrament del producte.
JR-141 és una proteïna de fusió recombinant de nova generació formada per un anticòs contra el receptor humà de transferrina i la iduronat-2-sulfatasa, l'enzim absent o amb un funcionament deficient en les persones amb síndrome de Hunter. JR-141 es va desenvolupar utilitzant J-Brain Cargo, la tecnologia patentada de JCR per travessar la BHE.
J-Brain Cargo està dissenyada per transportar l'enzim terapèutica a través de la BHE i arribar directament al cervell, abordant tant els símptomes somàtics com els neuronopàtics de la malaltia, que poden provocar un deteriorament cognitiu progressiu.
Aquest acord amplia la relació entre JCR i Italfarmaco, que al desembre de 2025 van subscriure un acord de llicència exclusiva per a la comercialització de givinostat al Japó, un tractament per a la distròfia muscular de Duchenne, juntament amb un acord de col·laboració estratègica per a teràpies destinades a malalties rares.
"Ens complau formalitzar aquest acord estratègic amb Italfarmaco i col·laborar amb un soci ideal per a la comercialització a nivell mundial, mentre avancem cap al nostre objectiu de fer arribar JR-141 a les persones que viuen amb síndrome de Hunter a tot el món", ha afirmat Hiroyuki Sonoda, Ph.D., president i director científic de JCR Pharmaceuticals. "Italfarmaco compta amb experiència en el desenvolupament i la comercialització de teràpies a escala mundial, i esperem treballar conjuntament perquè JR-141 estigui disponible per als pacients fora del Japó tan aviat com sigui possible. Aquest acord reforça el nostre compromís amb la col·laboració que mantenim amb Italfarmaco per desenvolupar teràpies destinades a malalties rares i genètiques, amb l'objectiu de beneficiar pacients d'arreu del món".
"Aquest acord representa una fita important en la relació entre Italfarmaco i JCR Pharmaceuticals i reflecteix un compromís compartit amb l'avenç de teràpies innovadores per a les persones que viuen amb malalties rares i genètiques", ha afirmat Francesco Di Marco, conseller delegat d'Italfarmaco Group. "En combinar l'experiència pionera de JCR en tecnologies per travessar la barrera hematoencefàlica amb les capacitats globals d'Italfarmaco en el desenvolupament i la comercialització de tractaments per a malalties rares, estem posant unes bases sòlides per accelerar la innovació en benefici de comunitats de pacients amb necessitats encara no cobertes".
"Sobre la base de l'èxit de la nostra actual col·laboració en distròfia muscular de Duchenne, aquest acord reforça encara més la nostra aliança i la nostra ambició compartida de tenir un paper de lideratge en l'àmbit de les malalties rares i genètiques", ha afirmat Antonio Nardi, vicepresident i responsable de Business & Portfolio Development d'Italfarmaco. "Juntament amb el nostre soci de confiança, esperem seguir avançant en la nostra missió d'oferir tractaments transformadors als pacients i les famílies que més els necessiten".
El pagament inicial contemplat en aquest acord ja s'ha incorporat a les previsions de resultats consolidats de JCR per a l'exercici fiscal que finalitza el 31 de març de 2027.
