Bristol Myers Squibb (BMS) ha presentat nous resultats de l'assaig clínic fase 3 SCOUT-HCM que donen suport a la eficàcia i seguretat d'un tractament durant 56 setmanes en pacients pediàtrics amb miocardiopatia hipertròfica obstructiva (MCHO) simptomàtica. Les dades, exposades durant les Sessions Científiques de la Hypertrophic Cardiomyopathy Medical Society (HCMS) 2026, celebrades a Chicago, mostren resultats consistents amb els comunicats prèviament a les 28 setmanes, sense que s'hagin identificat noves senyals de seguretat.
L'estudi ha avaluat mavacamten, un inhibidor de la miosina cardíaca, en pacients d'entre 12 i menys de 18 anys amb MCHO simptomàtica. Durant les 56 setmanes de seguiment, cap dels participants va presentar una fracció d'ejecció del ventricle esquerre (FEVI) inferior al 50 per cent, mentre que els resultats d'eficàcia van reflectir reduccions significatives del gradient en el tracte de sortida del ventricle esquerre (TSVI).
Mavacamten es va convertir al setembre de 2026 en el primer inhibidor de la miosina cardíaca aprovat per l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) per a pacients pediàtrics amb MCHO simptomàtica i un pes igual o superior a 30 quilograms. L'autorització es va basar en els resultats positius a 28 setmanes de l'assaig SCOUT-HCM.
"Aquests resultats són rellevants perquè aprofundeixen en el coneixement de l'impacte significatiu d'aquest tractament en pacients pediàtrics amb MCHO simptomàtica, avaluat en un estudi de 56 setmanes que va incloure un període de 28 setmanes controlat amb placebo. És la primera vegada que un inhibidor de la miosina cardíaca s'avalua en aquesta població de pacients durant un període tan prolongat i en un estudi doble cec", ha afirmat Cordula Wolf, professora associada de la Universitat Tècnica de Munic (TUM), Hospital Universitari Centre Cardiologic Alemany.
"Aquests resultats són un recurs important per als professionals sanitaris i els pacients a l'hora de parlar sobre el pla de tractament i valorar el potencial d'aquesta molècula, el primer fàrmac aprovat als EUA per a pacients pediàtrics amb MCHO simptomàtica", ha afegit.
Reducció de l'obstrucció cardíaca després de 56 setmanes
L'assaig SCOUT-HCM és un estudi internacional de fase 3, aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo, en què van participar 44 pacients pediàtrics amb MCHO simptomàtica. D'aquests, 43 van completar el període inicial de 28 setmanes i van continuar en la fase de tractament actiu. Durant les primeres 28 setmanes, 23 pacients van rebre mavacamten i 20 van ser assignats al grup placebo. Posteriorment, tots els participants que van completar aquesta fase van passar a rebre el tractament actiu fins a la setmana 56.
Els resultats mostren que ambdós grups van aconseguir reduccions significatives del gradient en el TSVI amb maniobra de Valsalva, un dels paràmetres utilitzats per avaluar l'obstrucció cardíaca.
En els pacients que van rebre mavacamten des de l'inici, el canvi mitjà respecte al valor basal va ser de -48,1 mmHg després de 56 setmanes de tractament. Per la seva banda, els participants que inicialment van rebre placebo van experimentar una reducció de magnitud similar després de 28 setmanes amb el tractament actiu. Els pacients d'ambdós grups també van mostrar millores significatives en diverses variables secundàries avaluades durant l'estudi.
Sense noves senyals de seguretat en pacients pediàtrics
Pel que fa a la seguretat, els resultats van ser coherents amb els comunicats anteriorment en SCOUT-HCM i amb els obtinguts en estudis de fase 3 realitzats en població adulta. Els esdeveniments adversos relacionats amb el tractament i els esdeveniments adversos greus van ser poc freqüents. En el grup que va rebre mavacamten durant les 56 setmanes es van notificar cinc i dos esdeveniments, respectivament. En el grup que va passar de placebo a tractament actiu durant les últimes 28 setmanes es va registrar un esdeveniment advers relacionat amb el tractament i cap de greu.
A més, cap pacient va presentar una FEVI inferior al 50 per cent durant les 56 setmanes d'avaluació, i no es van identificar noves senyals de seguretat.
"La MCHO simptomàtica és una malaltia greu per a la qual és fonamental disposar de tractaments eficaços i segurs. Aquests resultats addicionals de SCOUT-HCM aporten més confiança en aquest tractament als professionals sanitaris a l'hora de valorar les opcions de tractament per als seus pacients pediàtrics amb MCHO", ha afirmat Cristian Massacesi, vicepresident executiu, director mèdic i responsable de desenvolupament de BMS.
El directiu també ha destacat la continuïtat de la recerca cardiovascular de la companyia: "BMS es compromet a investigar i desenvolupar nous tractaments per abordar la malaltia cardiovascular. Les dades presentades en aquests congressos ens ajuden a comprendre millor la MCHO simptomàtica i el paper d'aquest inhibidor de la miosina per aconseguir resultats més significatius per als pacients i les seves famílies."
Noves dades sobre eficàcia i seguretat a llarg termini
A més dels resultats pediàtrics, BMS ha presentat noves comunicacions científiques durant les Sessions Científiques de l'Associació Americana del Cor (AHA) 2026, celebrades entre el 6 i el 9 de novembre a Chicago. Aquests treballs amplien l'evidència disponible sobre l'eficàcia i seguretat de mavacamten en pacients adults amb MCHO simptomàtica, tant en assaigs clínics com en condicions de pràctica clínica real.
Entre ells, les dades del programa estatunidenc d'Estratègia d'Avaluació i Mitigació de Riscos (REMS) han mostrat, després de quatre anys de seguiment, resultats de seguretat coherents amb els observats en els assaigs clínics.
D'altra banda, una anàlisi mitjançant ressonància magnètica cardíaca de la cohort EXPLORER de l'estudi MAVA-LTE ha identificat canvis favorables en paràmetres d'estructura i funció cardíaques durant un seguiment de fins a cinc anys.
També s'ha presentat una anàlisi de l'assaig EXPLORER-HCM que ha avaluat l'efecte del tractament sobre una puntuació proteòmica utilitzada per predir el risc cardiovascular a quatre anys. Els resultats han mostrat una reducció de la puntuació del CV Risk SomaSignal Test en pacients adults amb MCHO.
A aquestes dades s'afegeix una anàlisi de l'estudi MARVEL-HCM, basat en informació de pràctica clínica real, que ha avaluat l'efectivitat i seguretat del tractament segons el genotip dels pacients. Els resultats han estat coherents entre els subgrups amb genotip sarcomèric positiu i negatiu.
Autorització del tractament als Estats Units i Europa
Mavacamten és un inhibidor selectiu, reversible i al·lostèric de la miosina cardíaca que actua sobre la hipercontractilitat associada a la MCHO. El seu mecanisme d'acció permet reduir l'obstrucció del tracte de sortida del ventricle esquerre, millorar el consum energètic i disminuir les pressions d'ompliment cardíaques.
El medicament va rebre la seva primera aprovació de la FDA el 2022 per al tractament d'adults amb MCHO simptomàtica de classe II-III de la New York Heart Association (NYHA). Posteriorment, al setembre de 2026, l'agència estatunidenca va ampliar la seva autorització a pacients pediàtrics amb un pes igual o superior a 30 quilograms, amb l'objectiu de millorar la capacitat funcional i els símptomes.
A Europa, l'Agència Europea de Medicaments (EMA) va aprovar la seva comercialització a l'abril de 2023 per al tractament d'adults amb MCHO simptomàtica de classe II-III de la NYHA.
El tractament compta actualment amb autoritzacions a més de 60 països i regions de cinc continents. El seu desenvolupament clínic inclou assaigs de fase 3 i estudis d'extensió a llarg termini, amb seguiments de fins a cinc anys, que han permès ampliar l'evidència sobre el seu efecte en els símptomes i en l'estructura i funció cardíaques.