La primera teràpia dirigida per al càncer de pàncrees obre camí a Europa. L'organisme regulador del Vell Continent, l'Agència Europea del Medicament (EMA, per les seves sigles en anglès), ha recomanat la autorització de comercialització de Rasonque (daraxonrasib). Aquesta llum verda suposa un hito legislatiu, ja que el medicament no ha seguit una avaluació 'convencional'. Com ja va avançar Redacción Médica, l'organisme estava assajant una revisió per fases, un procediment de la reforma farmacèutica europea, en aquest tractament oral per tal d'agilitzar-ne l'aprovació.
El procés ha donat fruits. La resposta del Comitè de Medicaments d'Ús Humà (CHMP, per les seves sigles en anglès) de l'EMA arriba abans del previst. Així ho ha traslladat l'Agència en un comunicat en què avança els principals detalls d'aquesta autorització de comercialització, la revisió de la qual va començar fa tot just uns mesos. De fet, l'organisme sanitari europeu ha explicat els beneficis d'aquest procediment, alhora que ha assenyalat què suposa la comercialització del fàrmac amb càncer de pàncrees.
La reforma pharma en l'autorització de medicaments
Rasonque (daraxonrasib) és un tractament oral destinat a adults amb adenocarcinoma pancreàtic metastàtic (càncer de pàncrees que s'ha disseminat) que hagin rebut almenys un tractament previ. Aquest medicament, de fet, va ser autoritzat a finals d'agost com la primera teràpia dirigida per a aquest tipus de càncer als Estats Units, tal com va informar Redacción Médica. I ara arriba a l'àmbit europeu.
L'EMA desplega diversos apunts sobre aquest fàrmac. Per començar, l'organisme destaca que "les persones amb adenocarcinoma pancreàtic metastàtic la malaltia de les quals ha empitjorat després d'un tractament previ tenen opcions terapèutiques limitades i un pronòstic desfavorable". En aquest punt és on sorgeix la necessitat d'integrar aquest tipus de medicaments en els sistemes de salut d'Europa: "Donada la gravetat de la malaltia, l'eficàcia limitada i la considerable toxicitat de la quimioteràpia estàndard, es necessiten millors opcions de tractament per a aquests pacients".
En aquesta línia arriba Rasonque (daraxonrasib). Com assenyala l'Agència, la reforma farmacèutica europea ha estat un factor clau per autoritzar la comercialització del fàrmac abans d'hora. "La revisió per fases [el mètode propi de la legislació] va permetre al CHMP iniciar l'avaluació diversos mesos abans de la data prevista per a la presentació de la sol·licitud completa", explica. Així, l'EMA explica el procés: "Durant la revisió, que va començar a principis de juliol de 2026, el CHMP va avaluar les dades (de qualitat, preclíniques i clíniques) per fases, a mesura que l'empresa les presentava".
"Aquest enfocament va reduir el temps d'avaluació a menys de 150 dies, mantenint els estàndards de qualitat, seguretat i eficàcia. En comparació, una avaluació estàndard pot durar fins a 210 dies hàbils i sol allargar-se a un any en total, incloent-hi el temps que triga l'empresa a respondre a les preguntes", apunta. És a dir, que el procés de revisió per fases per a l'autorització de medicaments de la reforma farmacèutica europea ha aconseguit reduir els terminis.
Amb això, l'Agència Europea del Medicament conclou que "les lliçons apreses de la revisió per fases de Rasonque contribuiran a la implementació i a l'enfortiment de l'ús de les revisions per fases en el marc de la nova legislació farmacèutica de la Unió Europea". I afegeix que "la revisió per fases es concep com una eina que permetrà una avaluació més àgil i simplificada dels medicaments, la qual cosa, en última instància, facilitarà un accés més primerenc dels pacients a tractaments prometedors".
Com és la primera teràpia dirigida per al càncer de pàncrees?
L'organisme europeu amplia els detalls. En concret, l'Agència dirigida actualment per Emer Cooke recorda que la substància activa de Rasonque (daraxonrasib) és un inhibidor de RAS. D'aquesta manera, especifica que "les proteïnes RAS participen en el creixement i la supervivència cel·lular". Més concretament, aprofundeix que en el cas de l'adenocarcinoma de pàncrees, "les mutacions en el gen RAS provoquen que aquestes proteïnes romanguin activades de manera permanent, cosa que condueix al creixement descontrolat de les cèl·lules canceroses". Així, "daraxonrasib actua unint-se a una proteïna anomenada ciclofilina A per formar un complex que s'adhereix a les proteïnes RAS, bloquejant-ne l'activitat", la qual cosa contribueix a eliminar les cèl·lules canceroses i a alentir el creixement del càncer.
L'Agència Europea del Medicament recorda que aquest fàrmac es va investigar en un estudi multinacional obert de fase 3. En aquest cas s'hi va incloure 500 pacients amb adenocarcinoma pancreàtic metastàtic la malaltia dels quals havia empitjorat després d'un tractament sistèmic (de tot el cos) previ. D'entre tots ells, com explica l'organisme, "el 92 per cent tenia una mutació RAS G12 confirmada, que inclou les mutacions RAS més comunes associades a aquesta malaltia".
"Els pacients tractats amb Rasonque van viure una mediana de 12,4 mesos, en comparació amb 6,7 mesos per a aquells tractats amb quimioteràpia. A més, el temps mitjà que els pacients van viure sense que la seva malaltia empitjorés va ser de 7,2 mesos amb Rasonque, en comparació amb 3,6 mesos amb quimioteràpia. Els efectes secundaris més comuns notificats amb Rasonque van ser diarrea, erupció cutània, estomatitis (inflamació de la mucosa bucal), nàusees i vòmits", detalla l'Agència.
El següent pas ja és sobre la taula. El dictamen de la Comissió de Medicaments d'Ús Humà de l'EMA es remetrà a la Comissió Europea, que serà l'organisme encarregat d'agilitzar la decisió sobre l'autorització de comercialització de la primera teràpia dirigida per al càncer de pàncrees a la Unió Europea. Per tant, i un cop concedida l'autorització, els Estats membres seran els encarregats de prendre les decisions relatives al preu i al reemborsament del fàrmac.